國家統(tǒng)計(jì)局?jǐn)?shù)據(jù)顯示，截至2020年，中國生物醫(yī)藥行業(yè)市場規(guī)模為3.57萬億元，預(yù)計(jì)2022年中國生物醫(yī)藥行業(yè)市場規(guī)模將突破4萬億元。持續(xù)高增長的市場規(guī)模背后，是近年來，中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)不斷突破高科技壁壘，持續(xù)縮短與國外企業(yè)的技術(shù)差距。

在強(qiáng)內(nèi)卷的趨勢下，PD-1已成昨日黃花，曾經(jīng)的當(dāng)紅炸子雞ADC逐漸進(jìn)入競爭紅海，EGFR靶點(diǎn)出現(xiàn)“四世同堂”的局面……另一方面，隨著mRNA疫苗上市，本土細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入商業(yè)化，細(xì)胞與基因治療開始大放光彩，雙抗、溶瘤病毒等前沿技術(shù)開始逐漸占領(lǐng)研發(fā)高地，Bigpharma也開始全面布局新技術(shù)，本土正在逐漸追趕世界領(lǐng)先水平。

但與此同時(shí)，行業(yè)的共識是，國內(nèi)生物醫(yī)藥的”土壤“尚不足以承載新技術(shù)的前進(jìn)速度，產(chǎn)學(xué)研政等創(chuàng)新生態(tài)元素存在短板。如今，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正迎來黃金發(fā)展階段。如何搶抓產(chǎn)業(yè)風(fēng)口、助力中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)駛?cè)氚l(fā)展快車道？

站早期 新技術(shù)成“香餑餑”

有數(shù)據(jù)顯示，2022上半年與2020年相比，行業(yè)內(nèi)部合作授權(quán)交易的項(xiàng)目顯著傾向于早期藥物發(fā)現(xiàn)/臨床前階段，60.5%的項(xiàng)目為腫瘤相關(guān)藥物。

在此前的一次采訪中，曾有投資人向E藥經(jīng)理人表示，具有發(fā)展?jié)摿Φ男录夹g(shù)、創(chuàng)新藥物已經(jīng)成為機(jī)構(gòu)選擇項(xiàng)目的重點(diǎn)。無疑，作為世界科技制高點(diǎn)，前沿的生物醫(yī)藥技術(shù)無論從組學(xué)、干細(xì)胞、抗體、生物信息等已經(jīng)成為了企業(yè)必爭的制高點(diǎn)。

根據(jù)此前CDE發(fā)布的《中國新藥注冊臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2021年）》顯示，2021年藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)年度登記總量首次突破3000項(xiàng)，較2020年總體增長近30%，且新藥臨床試驗(yàn)占比在近3年亦呈現(xiàn)逐年增長趨勢，2021年已超過60%。其中，罕見病臨床試驗(yàn)數(shù)量呈現(xiàn)逐年增加趨勢。

臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)量大量增長，國內(nèi)創(chuàng)新靶點(diǎn)的研發(fā)日趨火熱。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2022年ASCO共有來自中國生物醫(yī)藥公司的119個(gè)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目入選，其中單抗80個(gè)，雙抗16個(gè)，CAR-T 8個(gè)，ADC 3個(gè)。

從基礎(chǔ)研發(fā)上看，2015～2020年我國生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究論文發(fā)表復(fù)合增速為14.3%，約是美國7.2%的2倍。醫(yī)藥創(chuàng)新相關(guān)（包括生物技術(shù)、藥品、醫(yī)療技術(shù)）專利申請數(shù)量的全球占比從2015年的25.0%增長至2019年的29.2%。

從靶點(diǎn)到技術(shù)，中國創(chuàng)新藥正在努力擺脫”跟隨“的標(biāo)簽，一步步向著實(shí)現(xiàn)差異化創(chuàng)新進(jìn)步，當(dāng)下國內(nèi)的研發(fā)賽道覆蓋了大分子、小分子、ADC藥物、細(xì)胞治療及AI方向等熱門領(lǐng)域，CD93、DDR1、GABA等創(chuàng)新靶點(diǎn)也進(jìn)入研發(fā)視線，從靶點(diǎn)、技術(shù)平臺(tái)做差異化的創(chuàng)新以及從臨床需求去做藥物的早期開發(fā)已經(jīng)成為本土生物醫(yī)藥追趕世界水平的重要手段。

在研發(fā)投入方面，全行業(yè)研發(fā)投入大幅增長，上千個(gè)新藥進(jìn)入臨床，上百款新藥開展國際多中心臨床試驗(yàn)，獲批新藥日漸增多。根據(jù)近年我國臨床試驗(yàn)數(shù)量增長趨勢及項(xiàng)目價(jià)格估算，2022年臨床試驗(yàn)市場規(guī)模超600億，并以每年100億的速度快速增長。在技術(shù)、市場需求、政策、資本等多因素驅(qū)動(dòng)下數(shù)字化滲透率將不斷提升，有望占據(jù)整體市場規(guī)模超50%份額，成長趨勢向好。

從新藥獲批的數(shù)量及方向來看，2021年國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)新藥76個(gè)，其中38個(gè)重磅一類新藥獲批，是2008年批準(zhǔn)5個(gè)一類新藥的7.6倍。與此同時(shí)，藥品研發(fā)的質(zhì)量、水平明顯提升，雙抗、抗體融合蛋白、抗體偶聯(lián)藥物等新產(chǎn)品不斷涌現(xiàn)，靶向藥物、免疫治療技術(shù)等已逐步成熟，AI輔助藥物開發(fā)等逐步得到應(yīng)用。

從政策上看，藥品監(jiān)管與國際接軌步伐不斷加快，產(chǎn)品質(zhì)量監(jiān)管體系也日臻完善；不斷完善的國家藥品審評審批制度、臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)管理、藥品知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)，及藥品專利期補(bǔ)償制度和專利鏈接制度的引入等，都將會(huì)大大促進(jìn)創(chuàng)新藥的研發(fā)。

而在企業(yè)方面，傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)加快轉(zhuǎn)型步伐，不斷布局創(chuàng)新藥研發(fā)，一大批新興生物技術(shù)公司陸續(xù)設(shè)立較快成長。

無疑，研發(fā)技術(shù)賽道發(fā)展如火如荼，但與之相對的行業(yè)生態(tài)建設(shè)，卻沒有相應(yīng)的跟上完善的步伐。

黎明前的本土生物醫(yī)藥 需要做好哪些準(zhǔn)備？

從跟隨創(chuàng)新到原始創(chuàng)新，本土醫(yī)藥研發(fā)還尚處黎明前，產(chǎn)學(xué)研政都與世界創(chuàng)新藥強(qiáng)國相比還有很大差距。與此同時(shí)，醫(yī)藥領(lǐng)域的制度創(chuàng)新還滯后于科技創(chuàng)新的步伐。

首先，在基礎(chǔ)研究及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)上，對比歐美國內(nèi)人才處于相對缺乏階段，且沒有形成完善的人才培養(yǎng)體系，從高校到企業(yè)的科研轉(zhuǎn)化也存在堵點(diǎn)，創(chuàng)新孵化項(xiàng)目也都處在初級階段，并未形成成熟的體系。

此前，在E藥經(jīng)理人的訪談中，有企業(yè)負(fù)責(zé)人明確表示，目前本土源頭創(chuàng)新任重而道遠(yuǎn)。首先是基礎(chǔ)研究目前呈現(xiàn)的跟隨性突出還不足以支撐大規(guī)模源頭創(chuàng)新。參照國際生物制藥領(lǐng)域，他們的投資鏈條有明確的分工，即政府（及社會(huì)捐贈(zèng)）投資基礎(chǔ)的科研費(fèi)用，高校運(yùn)用基礎(chǔ)科研費(fèi)用，發(fā)現(xiàn)新靶點(diǎn)和新機(jī)制；而創(chuàng)新生物技術(shù)公司運(yùn)用民營投資機(jī)構(gòu)的投資進(jìn)行新靶點(diǎn)和新機(jī)制成果轉(zhuǎn)化和商業(yè)化開發(fā)；其次是我國長期存在科研成果轉(zhuǎn)化困難、轉(zhuǎn)化效率低下的問題。

得益于政策主力，生物醫(yī)藥得到了快速發(fā)展。但是作為政府嚴(yán)格監(jiān)管的特殊商品，藥品對于政策的依賴性成為發(fā)展的”雙刃劍“。新藥研發(fā)周期長、風(fēng)險(xiǎn)高，但在藥品臨床審評、上市審批和臨床試驗(yàn)管理、國家醫(yī)保等關(guān)鍵環(huán)節(jié)還存在一些堵點(diǎn)。新藥研發(fā)涉及科技、藥監(jiān)、醫(yī)保、衛(wèi)生醫(yī)療等多個(gè)政府部門，政策的協(xié)同性、配套性尤顯重要。

自主創(chuàng)新能力不足、虛擬研發(fā)模式尚未成熟，大部分高端醫(yī)療器械和藥品嚴(yán)重依賴進(jìn)口，構(gòu)建以醫(yī)藥技術(shù)創(chuàng)新為導(dǎo)向的創(chuàng)新生態(tài)體系成為當(dāng)下產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新亟待解決的問題。